Esta terapia marca el inicio de una revolución en el campo de las neoplasias hematológicas.

Un paciente oncológico de La Rioja recibirá en las próximas semanas el innovador tratamiento con células CAR-T, terapia indicada para unos tipos concretos de linfoma y leucemia en adultos u niños en los que los tratamientos convencionales, como la quimioterapia, no resultan efectivos. Este tratamiento marca el inicio de una revolución en el campo de las neoplasias hematológicas y, de cara a un futuro próximo, probablemente en toda la oncología.

La terapia CAR-T consiste en ‘entrenar’ a los propios linfocitos del paciente para que luchen contra el cáncer y ha irrumpido como una prometedora respuesta para algunos tipos de cáncer de la sangre. Constituye una forma de inmunoterapia personalizada y dirigida específicamente frente al tumor que ha demostrado una eficacia clara, con una tasa de curación elevada. De este modo, abre una nueva esperanza de tratamiento para pacientes con linfomas y leucemias refractarias, considerados incurables hasta la actualidad. Se calcula que entre un 30 y un 40 por ciento de los pacientes que no tenían otra alternativa terapéutica podrá beneficiarse de la nueva terapia.

A principios de 2019, el Ministerio de Sanidad aprobó la financiación en el Sistema Nacional de Salud de la primera terapia celular de estas características, aunque los pacientes han podido acceder desde 2017 a tratamientos similares a través de ensayos clínicos.

Indicaciones

En concreto, actualmente se aplican en España estos tratamientos en casos de Leucemia Linfoblástica Aguda en niños y en adultos jóvenes de hasta 25 años de edad, y de Linfoma B Difuso de Célula Grande en adultos. El objetivo del tratamiento es alcanzar una respuesta completa precoz y mantenida en el tiempo (superior a los 18 meses), así como una supervivencia global a largo plazo debida exclusivamente al tratamiento con estos medicamentos.

Estos nuevos tratamientos están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente, que se extraen de su sangre, y que son modificadas en un laboratorio para que detecten y ataquen a ciertas células cancerosas. Las células T se manipulan con terapia genética para añadir un receptor especial que se une a una proteína de las células cancerosas del paciente y, así, el linfocito consigue detectar y atacar las células tumorales. Estos tratamientos se administran al paciente mediante infusión intravenosa.

Los dos fármacos aprobados se administran en los centros designados (11 hospitales en España) para la administración de CAR-T en el Sistema Nacional de Salud.

Terapias avanzadas

Con el fin de garantizar la utilización equitativa, segura y eficiente del fármaco en el Sistema Nacional de Salud (SNS), así como para poder realizar seguimiento de los pacientes y una evaluación a largo plazo del resultado del tratamiento en la práctica real, se ha establecido un protocolo farmacoclínico y un registro de monitorización farmacoterapéutica.

La recogida de información en el registro y el análisis de los resultados permitirán responder a las incertidumbres que permanecen después de los ensayos clínicos. Ambos se enmarcan en las acciones contempladas en el ‘Plan de abordaje de las terapias avanzadas en el Sistema Nacional de Salud: medicamentos CAR’. Esta iniciativa presta especial atención a la medición de los resultados de los tratamientos y, para ello, el Ministerio de Sanidad trabaja en la aplicación Valor Terapéutico de los Medicamentos (Valtermed). Este sistema de información, estrenado con los medicamentos CAR-T, analiza una serie de variables clínicas y un periodo de consecución de los objetivos para valorar los resultados de la terapia.